Essai clinique international portant sur une maladie génétique pédiatrique ultra-rare, caractérisée par un impact majeur sur la qualité de vie des enfants atteints.
Contexte
Un essai clinique international a été conduit dans le cadre d’une maladie génétique ultra-rare, touchant un nombre très restreint d’enfants et entraînant une altération significative de leur qualité de vie.
L’objectif de cette étude était d’évaluer la sécurité et l’efficacité d’un traitement innovant destiné à répondre à un besoin médical non couvert, dans un contexte où les données disponibles restaient extrêmement limitées.
Défis identifiés
L’étude présentait plusieurs défis scientifiques et opérationnels :
- le recrutement extrêmement limité de patients éligibles, en raison de la rareté de la pathologie
- la définition et la validation d’endpoints spécifiques adaptés à une population pédiatrique et à une pathologie rare
- la coordination multicentrique internationale, nécessitant une organisation précise et un accompagnement constant des sites investigateurs.
Rôle de Pharmaspecific
Pharmaspecific a contribué au monitoring, aux soumissions réglementaires et à la gestion des contrats d’étude clinique en France et au Royaume-Uni. Son équipe a accompagné le promoteur dans la mise en place opérationnelle des sites, le suivi qualité et la conformité réglementaire, tout en garantissant la cohérence et la traçabilité des données recueillies dans les deux pays.
Résultats
